<s>如果_c 能_v 反复_d 注射_v 还_d 好_a</s>
<s>但是_c 病毒_n 介导_v 的_u 基因_n 药物_n</s>
<s>它_r 一旦_c 进入_v 到_v 人体_n</s>
<s>因为_c 是_v 病毒_n 带来_v 的_u</s>
<s>它_r 就_d 会_v 产生_v 一_m 个_q 抗体_n</s>
<s>抗体_v 之后_f</s>
<s>如果_c 第二_m 次_q 注射_v 的话_u</s>
<s>它_r 就_d 会_v 引起_v 极_d 大_a 的_u 免疫_vn 反应_vn</s>
<s>所以_c 病毒_n 介导_v 的_u 基因_n 药物_n 一般_ad 都_d 是_v 一次性_b 的_u</s>
<s>而_c 一些_m 小_a 分子_n 或者_c 反义_n 核苷酸_n 的_u</s>
<s>虽然_c 能_v 反复_d 注射_v</s>
<s>但是_c 它_r 持续_vn 时间_n 就_d 不_d 是_v 非常_d 长_a</s>
<s>所以_c 我们_r 就_d 在_d 想_v</s>
<s>是否_v 有_v 一_m 种_q 简单_a 和_c 高效_b</s>
<s>或者_c 一劳永逸_i 的_u 方法_n</s>
<s>也_d 就_d 是_v 基因_n 编辑_n</s>
<s>我们_r 实验室_n 成功_a 地_u 利用_v 基因_n 编辑_vn</s>
<s>在_p 小鼠_n 动物_n 模型_n 上_f</s>
<s>实现_v 了_u 对_p 这个_r 疾病_n 基因_n 的_u 修复_vn</s>
<s>修复_v 之后_f 大家_r 可以_v 看到_v</s>
<s>小鼠_n 的_u 体重_n 都_d 跟_p 正常_a 的_u 无异_v</s>
<s>正常_a 的_u 小鼠_n 是_v 三_m 周_q 之内_f 就_d 死亡_v 了_y</s>
<s>而_c 我们_r 的_u 小鼠_n 观察_v 了_u 一_m 年_q 以上_f</s>
<s>都_d 是_v 非常_d 非常_d 地_u 健康_a</s>
<s>而且_c 这些_r 小鼠_n 这_r 种_q 治疗_vn 的_u 方式_n</s>
<s>跟_p 小_a 分子_n 和_c 反义_n 核苷酸_n 治疗_vn 的_u 方式_n</s>
<s>它_r 有_v 个_q 效果_n 的_u 衰减_vn</s>
<s>但是_c 这_r 种_q 治疗_vn 方式_n 看_v 不_d 到_v 任何_r 的_u 衰减_vn</s>
<s>所以_c 我们_r 现在_t 最近_t 接下来_l 在_d 考虑_v</s>
<s>如何_r 将_p 这_r 套_q 技术_n 推向_v 到_v 临床_b</s>
<s>其实_d 随着_p 我_r 的_u 研究_vn 发现_v</s>
<s>在_p 中国_ns 推动_v 罕见_a 药_n 的_u 治疗_vn</s>
<s>其实_d 并_d 没有_d 那么_r 容易_a</s>
<s>大家_r 可以_v 看到_v</s>
<s>现在_t 目前_t 上市_v 的_u 基因_n 药_n 大概_d 有_v 7_m 种_q</s>
<s>7_m 种_q 都_d 是_v 刚刚_d 我_r 说_v 的_u</s>
<s>反义_n 核苷酸_n 或者_c 病毒_n 介导_v 的_u 过_d 表达_n</s>
<s>传统_n 的_u 基因_n 方式_n</s>
<s>清一色_i 的_u 都_d 是_v 国外_s 的_u 公司_n</s>
<s>所以_c 所有_b 的_u 这些_r 基因_n 治疗_vn 的_u 专利_n</s>
<s>基础_n 专利_n 也好_y</s>
<s>新兴_b 的_u 基因_n 编辑_vn 技术_n 的_u 基础_n 的_u 核心_n 专利_n</s>
<s>最_d 早期_t 的_u 一_m 批_q 基础_n 核心_n 专利_n 也好_y</s>
<s>都_d 是_v 属于_v 欧_j 美_j 的_u 科学家_n</s>
<s>在_p 他们_r 的_u 公司_n 手_n 上_f</s>
<s>所以_c 我们_r 要_v 研究_v 这个_r 药物_n</s>
<s>我们_r 必须_d 要_v 负担_v 高昂_a 的_u 专利_n 费用_n</s>
<s>而_c 现在_t 目前_t 为止_v</s>
<s>以_p 基因_n 编辑_vn 技术_n 为主_v 的_u 基因_n 治疗_vn 公司_n</s>
<s>上市_v 的_u 公司_n 只_d 有_v 四_m 到_p 五_m 家_q</s>
<s>都_d 是_v 美国_ns 的_u 公司_n</s>
<s>而_c 他们_r 现在_t 目前_t 为止_v</s>
<s>从_p 基因_n 编辑_vn 技术_n 2013年_t 初_f 发现_v 以来_f 到_v 上_f 临床_b</s>
<s>其实_d 只_d 有_v 短短_z 的_u 五_m 年_q 时间_n</s>
<s>其实_d 是_v 非常_d 非常_d 快_a 的_u</s>
<s>目前_t 为止_v 有_v 两_m 项_q 基因_n 编辑_vn 技术_n</s>
<s>一_m 项_q 是_v editas_nx</s>
<s>张锋_nr</s>
<s>也_d 是_v 一_m 个_q 华人_n 科学家_n</s>
<s>他们_r 公司_n 针对_v 的_u 就_d 是_v</s>
<s>视觉_n 先天性_b 失明_vn 的_u 一_m 个_q 疾病_n</s>
<s>另外_r 一_m 个_q 是_v 针对_v 在_p 两广_j 地区_n</s>
<s>比较_d 高_a 发_b 的_u 地中海_ns 贫血_v 的_u 这_r 个_q 疾病_n 的_u 药物_n</s>
<s>所以_c 现在_t 目前_t 只_d 有_v 两_m 个_q 基因_n 编辑_vn 技术_n</s>
<s>应用_v 在_p 临床_b 实验_vn</s>
<s>另外_r 一_m 个_q 瓶颈_n 就_d 是_v</s>
<s>中国_ns 基因_n 治疗_vn 产业_n 的_u 不_d 健全_a</s>
<s>虽然_c 基因_n 编辑_vn 技术_n 非常_d 新_a</s>
<s>但是_c 基因_n 治疗_vn 这个_r 概念_n</s>
<s>其实_d 国外_s 已经_d 做_v 了_u 几十_m 年_q 了_y</s>
<s>所以_c 所有_b 的_u 药物_n 都_d 是_v 在_p 国外_s 产生_v</s>
<s>但是_c 中国_ns 其实_d 这_r 个_q 产业_n 才_d 刚刚_d 开始_v</s>
<s>所以_c 即便_c 我们_r 基础_n 科研_n 做_v 的_u</s>
<s>已经_d 接近_v 欧_j 美_j 科学家_n 水平_n</s>
<s>但是_c 面临_v 一_m 个_q 非常_d 大_a 的_u 瓶颈_n</s>
<s>就_d 是_v 产业化_v 的_u 转化_vn</s>
<s>就_d 是_v 如何_r 生产_v 临床_vn 级别_n 的_u 病毒_n</s>
<s>将_p 这些_r 基因_n 编辑_vn 工具_n 带入_v 到_v 人体_n 内_f</s>
<s>大家_r 可以_v 看到_v 基础_n 科研_n 和_c 临床_v 前_f 研究_vn</s>
<s>其实_d 它_r 真正_b 的_u 价值_n</s>
<s>就_d 是_v 经济_n 价值_n 是_v 不_d 大_a 的_u</s>
<s>但是_c 如果_c 一旦_d 我们_r 能够_v 突破_v 这个_r 瓶颈_n</s>
<s>能够_v 在_p 一_m 二_m 期_q 临床_b 实验_vn 得到_v 非常_d 好_a 的_u 效果_n</s>
<s>它_r 的_u 价值_n 是_v 成_v 百_m 倍_q 地_u 增长_v 的_u</s>
<s>所以_c 我们_r 未来_t 中国_ns 整_b 个_q 基因_n 治疗_vn 产业_n</s>
<s>面临_v 最_d 大_a 的_u 问题_n 就_d 是_v 争取_v 早日_d 突破_v 这个_r 瓶颈_n</s>
<s>早日_d 将_p 我们_r 的_u 基础_n 科研_n 的_u 知识_n</s>
<s>转化_v 到_v 临床_n 上面_f 去_v</s>
<s>另外_r 一_m 个_q 就_d 是_v 基因_n 编辑_vn 技术_n 本身_r 的_u 问题_n</s>
<s>为什么_r 基因_n 编辑_vn 技术_n</s>
<s>大家_r 已经_d 认为_v 它_r 是_v 一_m 个_q 最_d 好_a 的_u 方式_n</s>
<s>但是_c 发现_v 以来_f 只有_d 两_m 项_q 技术_n 上_v 临床_v 呢_y</s>
<s>其实_d 最_d 关键_a 的_u 一点_n</s>
<s>就_d 是_v 它_r 的_u 一_m 个_q 不安全_a 性_n</s>
<s>最_d 关键_a 的_u 就_d 是_v 脱_v 靶_n 的_u 效应_n</s>
<s>如果_c 你_r 脱靶_v 的话_u</s>
<s>脱_v 靶_n 发生_v 在_p 癌基因_n 或者_c 抑癌_vn 基因_n 之后_f</s>
<s>它_r 就_d 会_v 导致_v 癌症_n 的_u 产生_vn</s>
<s>而_c 脱_v 靶_n 是_v 如何_r 产生_v 的_u 呢_y</s>
<s>大家_r 可以_v 想象_v 一下_m</s>
<s>我们_r 的_u 目标_n 位_n 点_n 只_d 有_v 一_m 个_q</s>
<s>但是_c 脱_v 靶_n 的_u 位置_n 有_v 30亿_m 个_q</s>
<s>所以_c 脱_v 靶_n 的_u 概率_n 是_v 非常_d 非常_d 高_a 的_u</s>
<s>如何_r 高效_a 地_u 避免_v 脱_v 靶_n 是_v 一_m 方面_n</s>
<s>而_c 另外_r 一_m 方面_n 就_d 是_v</s>
<s>如何_r 有_v 高效_b 敏感_a 的_u 检测_v 这些_r 脱_v 靶_n 技术_n</s>
<s>我们_r 最近_t 实验室_n 建立_v 了_u 一_m 种_q</s>
<s>能够_v 全_a 基因_n 组_n 范围_n 内_f 高效_b 灵敏_a 地_u 检测_v 脱_v 靶_n 的_u 方法_n</s>
<s>我们_r 发现_v 现在_t 目前_t 就_d 是_v 应用_v 最_d 广_a 的_u 一_m 个_q</s>
<s>单_b 碱基_n 编辑_vn 技术_n 存在_v 大量_m 的_u 脱_v 靶_n</s>
<s>所以_c 目前_t 这_r 项_q 单_b 碱_n 基_Ng 编辑_vn 技术_n</s>
<s>应用_v 在_p 临床_v 是_v 不_d 安全_a 的_u</s>
<s>我们_r 的_u 成果_n 也_d 顺利_a 地_u 发表_v 在_p 《_w 科学_n 》_w 杂志_n 上_f</s>
<s>指座_v 我们_r 成果_n 一_m 发表_v 之后_f 席_n 人文_n ·_w 科技_n ·_w 白日梦_n</s>
<s>国内外_s 两_m 家_q 公司_n 正在_d 推向_v 临床_v 的_u 两_m 个_q 项目_n</s>
<s>就_d 被迫_d 终止_v 了_y</s>
<s>大家_r 可以_v 想象_v</s>
<s>一旦_c 它们_r 上_v 了_u 临床_v 之后_f</s>
<s>其实_d 它_r 会_v 对_p 细胞_n 造成_v 大量_m 的_u 脱_v 靶_Ng</s>
<s>病人_n 早期_t 可能_v 可以_v 受益_v</s>
<s>但是_c 可能_v 过_v 了_u 几_m 年_q 之后_f</s>
<s>后座_n 都_d 会_v 变为_v 癌症_n 的_u 高发_b 人群_n 席_v 人文_n ·_w 科技_n ·_w 白日梦_n</s>
<s>而_c 就_d 在_p 前_f 几_m 天_q</s>
<s>《_w Nature_nx 》_w 杂志_n 报道_v</s>
<s>和_p 我们_r 课题组_n 未_d 发表_v 的_u 成果_n 也_d 发现_v</s>
<s>它_r 不仅_c 能_v 造成_v DNA_nx 的_u 脱_v 靶_Ng</s>
<s>而且_c 还_d 会_v 造成_v 大量_m RNA_nx 的_u 脱_v 靶_Ng</s>
<s>说明_v 这_r 项_q 技术_n 其实_d 现在_t 是_v 不_d 完善_a 的_u</s>
<s>不_d 完善_v 其实_d 大家_r 不_d 用_v 悲观_a</s>
<s>从_p 好_a 的_u 一_m 方面_n 讲_v 也_d 给_v 了_u 我们_r 中国_ns</s>
<s>不论是_c 科学家_n 也好_y 企业_n 也_d 好_a 一_m 个_q 机会_n</s>
<s>一_m 个_q 什么_r 机会_n 呢_y</s>
<s>就_d 是_v 我们_r 能够_v 建立_v 行业_n 的_u 新_a 标准_n</s>
<s>开发_v 出_v 更_d 高_a 更_d 安全_a 的_u 基因_n 编辑_vn 工具_n</s>
<s>如果_c 我们_r 能够_v 在_p 这_r 场_q 竞争_vn 中_f 打_v 赢_v 的话_u</s>
<s>我们_r 就_d 很_d 可能_v 打破_v</s>
<s>欧_j 美_j 科学家_n 基因_n 编辑_vn 核心_n 专利_n 的_u 封锁_vn</s>
<s>来到_v 这_r 之前_f</s>
<s>我_r 只_d 知道_v 一_m 席_q 是_v 关注_v 于_p 科学_n 和_c 人文_n</s>
<s>今天_t 刚刚_d 听说_v 还_d 有_v 个_q 白日梦_n</s>
<s>其实_d 我_r 个人_n 也_d 是_v 一_m 个_q 白日梦_n</s>
<s>就_d 是_v 我_r 忽悠_v 了_u 我_r 几_m 个_q 学生_n 跟_p 我_r 一起_s 做_v 白日梦_n</s>
<s>其实_d 我们_r 的_u 梦想_n 很_d 简单_a</s>
<s>就_d 是_v 想_v 亲手_d 在_p 自己_r 手_n 中_f 做出_v 一_m 个_q 罕见_a 药_n</s>
<s>亲手_d 交到_v 病人_n 的_u 手_n 中_f</s>
<s>这样_r 的话_u 我们_r 就_d 不_d 会_v 在_d</s>
<s>收到_v 病人_n 一_m 封_q 封_m 邮件_n 的_u 时候_n 爱莫能助_i</s>
<s>我们_r 还_d 有_v 一_m 个_q 更_d 大_a 的_u 白日梦_n</s>
<s>就_d 是_v 希望_v 将_p 这个_r</s>
<s>建成_v 一_m 个_q 罕见_a 病_n 药物_n 研发_v 的_u 平台_n</s>
<s>让_v 更_d 多_a 的_u 人_n 跟_p 我们_r 一起_s 做梦_v</s>
<s>大家_r 刚刚_d 也_d 说_v 了_y</s>
<s>有_v 7000_m 种_q 罕见_a 病_n</s>
<s>可能_v 我们_r 这_r 一辈子_m 都_d 做_v 不_d 完_v</s>
<s>就_d 希望_v 我们_r 梦_n 醒_v 的_u 时候_n</s>
<s>就_d 不_d 是_v 90%_m 的_u 罕见_a 病_n 没有_v 药物_n 了_y</s>
<s>就_p 希望_v 绝大多数_l 的_u 罕见_a 病_n</s>
<s>都_d 有_v 各自_r 的_u 相应_v 的_u 基因_n 药物_n</s>
<s>最后_f 给_p 大家_r 讲_v 一下_m</s>
<s>就_d 是_v 基因_n 编辑_vn 技术_n</s>
<s>如果_c 用_v 在_p 不_d 好_a 的_u 方面_n 也_d 会_v 产生_v 非常_d 不_d 好_a 的_u 影响_vn</s>
<s>基因_n 编辑_v 婴儿_n 事件_n</s>
<s>不论是_c 在_p 国内_s 还是_c 国外_s</s>
<s>在_p 科学家_n 还是_c 在_p 社会_n 还是_c 在_p 政府_n</s>
<s>其实_d 大家_r 都_d 有_v 一致_a 的_u 观点_n</s>
<s>就_d 是_v 坚决_ad 反对_v 这_r 类_q 事件_n 的_u 发生_vn</s>
<s>所以_c 说_v 基因_n 编辑_vn 工具_n 本身_r 没有_v 错误_n</s>
<s>而_c 我们_r 科学家_n 所_u 做_v 的_u 就_d 是_v</s>
<s>希望_v 把_p 这个_r 工具_n 越_d 磨_v 越_d 锋利_a</s>
<s>越来越_d 高效_a 越来越_d 准确_a</s>
<s>到底_d 它_r 是_v 变成_v 了_u 天使_n 还是_c 魔鬼_n</s>
<s>就_d 在于_v 我们_r 大家_r 的_u 选择_vn</s>
<s>最后_f 谢谢_v 大家_r</s>
