<time>535_00:21:16,564 --> 00:21:18,298</time>
<s>如果能反复注射还好</s>
<time>536_00:21:18,664 --> 00:21:21,464</time>
<s>但是病毒介导的基因药物</s>
<time>537_00:21:21,798 --> 00:21:23,564</time>
<s>它一旦进入到人体</s>
<time>538_00:21:23,898 --> 00:21:24,964</time>
<s>因为是病毒带来的</s>
<time>539_00:21:25,298 --> 00:21:26,364</time>
<s>它就会产生一个抗体</s>
<time>540_00:21:26,698 --> 00:21:27,398</time>
<s>抗体之后</s>
<time>541_00:21:28,098 --> 00:21:28,798</time>
<s>如果第二次注射的话</s>
<time>542_00:21:29,498 --> 00:21:30,898</time>
<s>它就会引起极大的免疫反应</s>
<time>543_00:21:31,264 --> 00:21:34,064</time>
<s>所以病毒介导的基因药物一般都是一次性的</s>
<time>544_00:21:34,398 --> 00:21:37,564</time>
<s>而一些小分子或者反义核苷酸的</s>
<time>545_00:21:38,264 --> 00:21:38,964</time>
<s>虽然能反复注射</s>
<time>546_00:21:39,298 --> 00:21:41,398</time>
<s>但是它持续时间就不是非常长</s>
<time>547_00:21:41,764 --> 00:21:42,798</time>
<s>所以我们就在想</s>
<time>548_00:21:43,164 --> 00:21:44,564</time>
<s>是否有一种简单和高效</s>
<time>549_00:21:44,898 --> 00:21:45,964</time>
<s>或者一劳永逸的方法</s>
<time>550_00:21:46,298 --> 00:21:47,698</time>
<s>也就是基因编辑</s>
<time>551_00:21:48,398 --> 00:21:50,864</time>
<s>我们实验室成功地利用基因编辑</s>
<time>552_00:21:51,198 --> 00:21:52,264</time>
<s>在小鼠动物模型上</s>
<time>553_00:21:52,598 --> 00:21:54,698</time>
<s>实现了对这个疾病基因的修复</s>
<time>554_00:21:55,064 --> 00:21:56,464</time>
<s>修复之后大家可以看到</s>
<time>555_00:21:56,798 --> 00:21:58,198</time>
<s>小鼠的体重都跟正常的无异</s>
<time>556_00:21:58,564 --> 00:22:00,298</time>
<s>正常的小鼠是三周之内就死亡了</s>
<time>557_00:22:00,664 --> 00:22:03,798</time>
<s>而我们的小鼠观察了一年以上</s>
<time>558_00:22:04,164 --> 00:22:05,198</time>
<s>都是非常非常地健康</s>
<time>559_00:22:05,564 --> 00:22:06,964</time>
<s>而且这些小鼠这种治疗的方式</s>
<time>560_00:22:07,298 --> 00:22:09,764</time>
<s>跟小分子和反义核苷酸治疗的方式</s>
<time>561_00:22:10,098 --> 00:22:11,864</time>
<s>它有个效果的衰减</s>
<time>562_00:22:12,198 --> 00:22:14,664</time>
<s>但是这种治疗方式看不到任何的衰减</s>
<time>563_00:22:14,998 --> 00:22:17,098</time>
<s>所以我们现在最近接下来在考虑</s>
<time>564_00:22:17,464 --> 00:22:20,264</time>
<s>如何将这套技术推向到临床</s>
<time>565_00:22:20,598 --> 00:22:22,364</time>
<s>其实随着我的研究发现</s>
<time>566_00:22:23,064 --> 00:22:25,864</time>
<s>在中国推动罕见药的治疗</s>
<time>567_00:22:26,198 --> 00:22:27,264</time>
<s>其实并没有那么容易</s>
<time>568_00:22:27,964 --> 00:22:28,664</time>
<s>大家可以看到</s>
<time>569_00:22:30,064 --> 00:22:32,864</time>
<s>现在目前上市的基因药大概有7种</s>
<time>570_00:22:33,564 --> 00:22:34,964</time>
<s>7种都是刚刚我说的</s>
<time>571_00:22:35,298 --> 00:22:37,064</time>
<s>反义核苷酸或者病毒介导的过表达</s>
<time>572_00:22:37,764 --> 00:22:38,464</time>
<s>传统的基因方式</s>
<time>573_00:22:38,798 --> 00:22:40,564</time>
<s>清一色的都是国外的公司</s>
<time>574_00:22:41,264 --> 00:22:44,398</time>
<s>所以所有的这些基因治疗的专利</s>
<time>575_00:22:44,764 --> 00:22:45,798</time>
<s>基础专利也好</s>
<time>576_00:22:46,164 --> 00:22:48,964</time>
<s>新兴的基因编辑技术的基础的核心专利</s>
<time>577_00:22:49,298 --> 00:22:51,398</time>
<s>最早期的一批基础核心专利也好</s>
<time>578_00:22:52,098 --> 00:22:53,164</time>
<s>都是属于欧美的科学家</s>
<time>579_00:22:53,498 --> 00:22:54,564</time>
<s>在他们的公司手上</s>
<time>580_00:22:55,264 --> 00:22:56,298</time>
<s>所以我们要研究这个药物</s>
<time>581_00:22:56,664 --> 00:22:59,098</time>
<s>我们必须要负担高昂的专利费用</s>
<time>582_00:22:59,464 --> 00:23:01,898</time>
<s>而现在目前为止</s>
<time>583_00:23:02,264 --> 00:23:06,098</time>
<s>以基因编辑技术为主的基因治疗公司</s>
<time>584_00:23:06,464 --> 00:23:07,864</time>
<s>上市的公司只有四到五家</s>
<time>585_00:23:08,198 --> 00:23:08,898</time>
<s>都是美国的公司</s>
<time>586_00:23:09,598 --> 00:23:10,998</time>
<s>而他们现在目前为止</s>
<time>587_00:23:11,364 --> 00:23:15,198</time>
<s>从基因编辑技术2013年初发现以来到上临床</s>
<time>588_00:23:15,564 --> 00:23:16,598</time>
<s>其实只有短短的五年时间</s>
<time>589_00:23:16,964 --> 00:23:17,998</time>
<s>其实是非常非常快的</s>
<time>590_00:23:18,364 --> 00:23:20,464</time>
<s>目前为止有两项基因编辑技术</s>
<time>591_00:23:20,798 --> 00:23:21,498</time>
<s>一项是editas</s>
<time>592_00:23:22,198 --> 00:23:22,564</time>
<s>张锋</s>
<time>593_00:23:22,898 --> 00:23:24,298</time>
<s>也是一个华人科学家</s>
<time>594_00:23:24,664 --> 00:23:27,464</time>
<s>他们公司针对的就是</s>
<time>595_00:23:27,798 --> 00:23:30,264</time>
<s>视觉先天性失明的一个疾病</s>
<time>596_00:23:30,598 --> 00:23:33,398</time>
<s>另外一个是针对在两广地区</s>
<time>597_00:23:33,764 --> 00:23:36,898</time>
<s>比较高发的地中海贫血的这个疾病的药物</s>
<time>598_00:23:37,264 --> 00:23:40,398</time>
<s>所以现在目前只有两个基因编辑技术</s>
<time>599_00:23:40,764 --> 00:23:41,798</time>
<s>应用在临床实验</s>
<time>600_00:23:42,498 --> 00:23:43,564</time>
<s>另外一个瓶颈就是</s>
<time>601_00:23:44,264 --> 00:23:46,698</time>
<s>中国基因治疗产业的不健全</s>
<time>602_00:23:47,064 --> 00:23:48,798</time>
<s>虽然基因编辑技术非常新</s>
<time>603_00:23:49,164 --> 00:23:50,564</time>
<s>但是基因治疗这个概念</s>
<time>604_00:23:50,898 --> 00:23:52,298</time>
<s>其实国外已经做了几十年了</s>
<time>605_00:23:52,664 --> 00:23:54,764</time>
<s>所以所有的药物都是在国外产生</s>
<time>606_00:23:55,464 --> 00:23:57,898</time>
<s>但是中国其实这个产业才刚刚开始</s>
<time>607_00:23:58,598 --> 00:23:59,998</time>
<s>所以即便我们基础科研做的</s>
<time>608_00:24:00,698 --> 00:24:03,864</time>
<s>已经接近欧美科学家水平</s>
<time>609_00:24:04,198 --> 00:24:05,964</time>
<s>但是面临一个非常大的瓶颈</s>
<time>610_00:24:06,330 --> 00:24:07,364</time>
<s>就是产业化的转化</s>
<time>611_00:24:07,730 --> 00:24:10,164</time>
<s>就是如何生产临床级别的病毒</s>
<time>612_00:24:11,230 --> 00:24:13,664</time>
<s>将这些基因编辑工具带入到人体内</s>
<time>613_00:24:14,030 --> 00:24:17,864</time>
<s>大家可以看到基础科研和临床前研究</s>
<time>614_00:24:18,564 --> 00:24:19,964</time>
<s>其实它真正的价值</s>
<time>615_00:24:20,330 --> 00:24:22,064</time>
<s>就是经济价值是不大的</s>
<time>616_00:24:22,430 --> 00:24:24,864</time>
<s>但是如果一旦我们能够突破这个瓶颈</s>
<time>617_00:24:25,230 --> 00:24:28,730</time>
<s>能够在一二期临床实验得到非常好的效果</s>
<time>618_00:24:29,064 --> 00:24:30,830</time>
<s>它的价值是成百倍地增长的</s>
<time>619_00:24:31,164 --> 00:24:34,330</time>
<s>所以我们未来中国整个基因治疗产业</s>
<time>620_00:24:34,664 --> 00:24:38,864</time>
<s>面临最大的问题就是争取早日突破这个瓶颈</s>
<time>621_00:24:39,230 --> 00:24:40,964</time>
<s>早日将我们的基础科研的知识</s>
<time>622_00:24:41,330 --> 00:24:42,730</time>
<s>转化到临床上面去</s>
<time>623_00:24:43,430 --> 00:24:45,864</time>
<s>另外一个就是基因编辑技术本身的问题</s>
<time>624_00:24:46,230 --> 00:24:47,264</time>
<s>为什么基因编辑技术</s>
<time>625_00:24:47,630 --> 00:24:50,064</time>
<s>大家已经认为它是一个最好的方式</s>
<time>626_00:24:50,430 --> 00:24:53,564</time>
<s>但是发现以来只有两项技术上临床呢</s>
<time>627_00:24:53,930 --> 00:24:54,630</time>
<s>其实最关键的一点</s>
<time>628_00:24:55,330 --> 00:24:57,064</time>
<s>就是它的一个不安全性</s>
<time>629_00:24:57,430 --> 00:24:58,830</time>
<s>最关键的就是脱靶的效应</s>
<time>630_00:24:59,530 --> 00:25:00,564</time>
<s>如果你脱靶的话</s>
<time>631_00:25:01,264 --> 00:25:03,364</time>
<s>脱靶发生在癌基因或者抑癌基因之后</s>
<time>632_00:25:03,730 --> 00:25:05,464</time>
<s>它就会导致癌症的产生</s>
<time>633_00:25:05,830 --> 00:25:07,230</time>
<s>而脱靶是如何产生的呢</s>
<time>634_00:25:07,564 --> 00:25:08,264</time>
<s>大家可以想象一下</s>
<time>635_00:25:08,964 --> 00:25:10,364</time>
<s>我们的目标位点只有一个</s>
<time>636_00:25:10,730 --> 00:25:12,464</time>
<s>但是脱靶的位置有30亿个</s>
<time>637_00:25:13,164 --> 00:25:14,930</time>
<s>所以脱靶的概率是非常非常高的</s>
<time>638_00:25:15,630 --> 00:25:18,430</time>
<s>如何高效地避免脱靶是一方面</s>
<time>639_00:25:18,764 --> 00:25:20,164</time>
<s>而另外一方面就是</s>
<time>640_00:25:20,530 --> 00:25:22,964</time>
<s>如何有高效敏感的检测这些脱靶技术</s>
<time>641_00:25:23,330 --> 00:25:25,064</time>
<s>我们最近实验室建立了一种</s>
<time>642_00:25:25,430 --> 00:25:28,564</time>
<s>能够全基因组范围内高效灵敏地检测脱靶的方法</s>
<time>643_00:25:29,264 --> 00:25:32,430</time>
<s>我们发现现在目前就是应用最广的一个</s>
<time>644_00:25:33,130 --> 00:25:35,230</time>
<s>单碱基编辑技术存在大量的脱靶</s>
<time>645_00:25:35,564 --> 00:25:38,030</time>
<s>所以目前这项单碱基编辑技术</s>
<time>646_00:25:38,364 --> 00:25:40,464</time>
<s>应用在临床是不安全的</s>
<time>647_00:25:40,830 --> 00:25:43,264</time>
<s>我们的成果也顺利地发表在《科学》杂志上</s>
<time>648_00:25:43,630 --> 00:25:45,364</time>
<s>指座我们成果一发表之后席人文·科技·白日梦</s>
<time>649_00:25:45,730 --> 00:25:48,864</time>
<s>国内外两家公司正在推向临床的两个项目</s>
<time>650_00:25:49,230 --> 00:25:50,264</time>
<s>就被迫终止了</s>
<time>651_00:25:50,630 --> 00:25:51,330</time>
<s>大家可以想象</s>
<time>652_00:25:51,664 --> 00:25:54,130</time>
<s>一旦它们上了临床之后</s>
<time>653_00:25:54,464 --> 00:25:56,930</time>
<s>其实它会对细胞造成大量的脱靶</s>
<time>654_00:25:57,264 --> 00:25:59,364</time>
<s>病人早期可能可以受益</s>
<time>655_00:25:59,730 --> 00:26:01,130</time>
<s>但是可能过了几年之后</s>
<time>656_00:26:01,464 --> 00:26:02,864</time>
<s>后座都会变为癌症的高发人群席人文·科技·白日梦</s>
<time>657_00:26:03,564 --> 00:26:04,264</time>
<s>而就在前几天</s>
<time>658_00:26:04,964 --> 00:26:06,364</time>
<s>《Nature》杂志报道</s>
<time>659_00:26:06,730 --> 00:26:09,530</time>
<s>和我们课题组未发表的成果也发现</s>
<time>660_00:26:09,864 --> 00:26:11,964</time>
<s>它不仅能造成DNA的脱靶</s>
<time>661_00:26:12,330 --> 00:26:14,064</time>
<s>而且还会造成大量RNA的脱靶</s>
<time>662_00:26:14,430 --> 00:26:17,230</time>
<s>说明这项技术其实现在是不完善的</s>
<time>663_00:26:17,930 --> 00:26:19,330</time>
<s>不完善其实大家不用悲观</s>
<time>664_00:26:19,664 --> 00:26:22,130</time>
<s>从好的一方面讲也给了我们中国</s>
<time>665_00:26:22,464 --> 00:26:24,930</time>
<s>不论是科学家也好企业也好一个机会</s>
<time>666_00:26:25,630 --> 00:26:26,330</time>
<s>一个什么机会呢</s>
<time>667_00:26:26,664 --> 00:26:30,164</time>
<s>就是我们能够建立行业的新标准</s>
<time>668_00:26:30,530 --> 00:26:33,330</time>
<s>开发出更高更安全的基因编辑工具</s>
<time>669_00:26:33,664 --> 00:26:36,130</time>
<s>如果我们能够在这场竞争中打赢的话</s>
<time>670_00:26:36,830 --> 00:26:37,864</time>
<s>我们就很可能打破</s>
<time>671_00:26:38,564 --> 00:26:42,764</time>
<s>欧美科学家基因编辑核心专利的封锁</s>
<time>672_00:26:44,164 --> 00:26:44,864</time>
<s>来到这之前</s>
<time>673_00:26:45,564 --> 00:26:48,730</time>
<s>我只知道一席是关注于科学和人文</s>
<time>674_00:26:49,064 --> 00:26:50,830</time>
<s>今天刚刚听说还有个白日梦</s>
<time>675_00:26:54,664 --> 00:26:58,164</time>
<s>其实我个人也是一个白日梦</s>
<time>676_00:26:58,864 --> 00:27:02,030</time>
<s>就是我忽悠了我几个学生跟我一起做白日梦</s>
<time>677_00:27:02,730 --> 00:27:04,130</time>
<s>其实我们的梦想很简单</s>
<time>678_00:27:04,464 --> 00:27:07,630</time>
<s>就是想亲手在自己手中做出一个罕见药</s>
<time>679_00:27:07,964 --> 00:27:09,730</time>
<s>亲手交到病人的手中</s>
<time>680_00:27:10,430 --> 00:27:11,830</time>
<s>这样的话我们就不会在</s>
<time>681_00:27:12,164 --> 00:27:14,964</time>
<s>收到病人一封封邮件的时候爱莫能助</s>
<time>682_00:27:15,330 --> 00:27:16,730</time>
<s>我们还有一个更大的白日梦</s>
<time>683_00:27:17,064 --> 00:27:18,830</time>
<s>就是希望将这个</s>
<time>684_00:27:19,530 --> 00:27:21,964</time>
<s>建成一个罕见病药物研发的平台</s>
<time>685_00:27:22,330 --> 00:27:24,064</time>
<s>让更多的人跟我们一起做梦</s>
<time>686_00:27:24,430 --> 00:27:25,464</time>
<s>大家刚刚也说了</s>
<time>687_00:27:25,830 --> 00:27:26,530</time>
<s>有7000种罕见病</s>
<time>688_00:27:26,864 --> 00:27:28,264</time>
<s>可能我们这一辈子都做不完</s>
<time>689_00:27:28,964 --> 00:27:30,730</time>
<s>就希望我们梦醒的时候</s>
<time>690_00:27:31,430 --> 00:27:33,530</time>
<s>就不是90%的罕见病没有药物了</s>
<time>691_00:27:33,864 --> 00:27:34,930</time>
<s>就希望绝大多数的罕见病</s>
<time>692_00:27:35,630 --> 00:27:37,030</time>
<s>都有各自的相应的基因药物</s>
<time>693_00:27:38,430 --> 00:27:39,830</time>
<s>最后给大家讲一下</s>
<time>694_00:27:40,164 --> 00:27:40,864</time>
<s>就是基因编辑技术</s>
<time>695_00:27:41,564 --> 00:27:44,364</time>
<s>如果用在不好的方面也会产生非常不好的影响</s>
<time>696_00:27:44,730 --> 00:27:46,464</time>
<s>基因编辑婴儿事件</s>
<time>697_00:27:46,830 --> 00:27:48,564</time>
<s>不论是在国内还是国外</s>
<time>698_00:27:48,930 --> 00:27:51,030</time>
<s>在科学家还是在社会还是在政府</s>
<time>699_00:27:51,730 --> 00:27:53,130</time>
<s>其实大家都有一致的观点</s>
<time>700_00:27:53,464 --> 00:27:55,930</time>
<s>就是坚决反对这类事件的发生</s>
<time>701_00:27:57,664 --> 00:28:00,130</time>
<s>所以说基因编辑工具本身没有错误</s>
<time>702_00:28:00,464 --> 00:28:02,230</time>
<s>而我们科学家所做的就是</s>
<time>703_00:28:02,564 --> 00:28:04,330</time>
<s>希望把这个工具越磨越锋利</s>
<time>704_00:28:04,664 --> 00:28:06,064</time>
<s>越来越高效越来越准确</s>
<time>705_00:28:06,764 --> 00:28:09,930</time>
<s>到底它是变成了天使还是魔鬼</s>
<time>706_00:28:10,264 --> 00:28:11,664</time>
<s>就在于我们大家的选择</s>
<time>707_00:28:12,364 --> 00:28:13,064</time>
<s>最后谢谢大家</s>
