如果 能 反复 注射 还 好
但是 病毒 介导 的 基因 药物
它 一旦 进入 到 人体
因为 是 病毒 带来 的
它 就 会 产生 一 个 抗体
抗体 之后
如果 第二 次 注射 的话
它 就 会 引起 极 大 的 免疫 反应
所以 病毒 介导 的 基因 药物 一般 都 是 一次性 的
而 一些 小 分子 或者 反义 核苷酸 的
虽然 能 反复 注射
但是 它 持续 时间 就 不 是 非常 长
所以 我们 就 在 想
是否 有 一 种 简单 和 高效
或者 一劳永逸 的 方法
也 就 是 基因 编辑
我们 实验室 成功 地 利用 基因 编辑
在 小鼠 动物 模型 上
实现 了 对 这个 疾病 基因 的 修复
修复 之后 大家 可以 看到
小鼠 的 体重 都 跟 正常 的 无异
正常 的 小鼠 是 三 周 之内 就 死亡 了
而 我们 的 小鼠 观察 了 一 年 以上
都 是 非常 非常 地 健康
而且 这些 小鼠 这 种 治疗 的 方式
跟 小 分子 和 反义 核苷酸 治疗 的 方式
它 有 个 效果 的 衰减
但是 这 种 治疗 方式 看 不 到 任何 的 衰减
所以 我们 现在 最近 接下来 在 考虑
如何 将 这 套 技术 推向 到 临床
其实 随着 我 的 研究 发现
在 中国 推动 罕见 药 的 治疗
其实 并 没有 那么 容易
大家 可以 看到
现在 目前 上市 的 基因 药 大概 有 7 种
7 种 都 是 刚刚 我 说 的
反义 核苷酸 或者 病毒 介导 的 过 表达
传统 的 基因 方式
清一色 的 都 是 国外 的 公司
所以 所有 的 这些 基因 治疗 的 专利
基础 专利 也好
新兴 的 基因 编辑 技术 的 基础 的 核心 专利
最 早期 的 一 批 基础 核心 专利 也好
都 是 属于 欧 美 的 科学家
在 他们 的 公司 手 上
所以 我们 要 研究 这个 药物
我们 必须 要 负担 高昂 的 专利 费用
而 现在 目前 为止
以 基因 编辑 技术 为主 的 基因 治疗 公司
上市 的 公司 只 有 四 到 五 家
都 是 美国 的 公司
而 他们 现在 目前 为止
从 基因 编辑 技术 2013年 初 发现 以来 到 上 临床
其实 只 有 短短 的 五 年 时间
其实 是 非常 非常 快 的
目前 为止 有 两 项 基因 编辑 技术
一 项 是 editas
张锋
也 是 一 个 华人 科学家
他们 公司 针对 的 就 是
视觉 先天性 失明 的 一 个 疾病
另外 一 个 是 针对 在 两广 地区
比较 高 发 的 地中海 贫血 的 这 个 疾病 的 药物
所以 现在 目前 只 有 两 个 基因 编辑 技术
应用 在 临床 实验
另外 一 个 瓶颈 就 是
中国 基因 治疗 产业 的 不 健全
虽然 基因 编辑 技术 非常 新
但是 基因 治疗 这个 概念
其实 国外 已经 做 了 几十 年 了
所以 所有 的 药物 都 是 在 国外 产生
但是 中国 其实 这 个 产业 才 刚刚 开始
所以 即便 我们 基础 科研 做 的
已经 接近 欧 美 科学家 水平
但是 面临 一 个 非常 大 的 瓶颈
就 是 产业化 的 转化
就 是 如何 生产 临床 级别 的 病毒
将 这些 基因 编辑 工具 带入 到 人体 内
大家 可以 看到 基础 科研 和 临床 前 研究
其实 它 真正 的 价值
就 是 经济 价值 是 不 大 的
但是 如果 一旦 我们 能够 突破 这个 瓶颈
能够 在 一 二 期 临床 实验 得到 非常 好 的 效果
它 的 价值 是 成 百 倍 地 增长 的
所以 我们 未来 中国 整 个 基因 治疗 产业
面临 最 大 的 问题 就 是 争取 早日 突破 这个 瓶颈
早日 将 我们 的 基础 科研 的 知识
转化 到 临床 上面 去
另外 一 个 就 是 基因 编辑 技术 本身 的 问题
为什么 基因 编辑 技术
大家 已经 认为 它 是 一 个 最 好 的 方式
但是 发现 以来 只有 两 项 技术 上 临床 呢
其实 最 关键 的 一点
就 是 它 的 一 个 不安全 性
最 关键 的 就 是 脱 靶 的 效应
如果 你 脱靶 的话
脱 靶 发生 在 癌基因 或者 抑癌 基因 之后
它 就 会 导致 癌症 的 产生
而 脱 靶 是 如何 产生 的 呢
大家 可以 想象 一下
我们 的 目标 位 点 只 有 一 个
但是 脱 靶 的 位置 有 30亿 个
所以 脱 靶 的 概率 是 非常 非常 高 的
如何 高效 地 避免 脱 靶 是 一 方面
而 另外 一 方面 就 是
如何 有 高效 敏感 的 检测 这些 脱 靶 技术
我们 最近 实验室 建立 了 一 种
能够 全 基因 组 范围 内 高效 灵敏 地 检测 脱 靶 的 方法
我们 发现 现在 目前 就 是 应用 最 广 的 一 个
单 碱基 编辑 技术 存在 大量 的 脱 靶
所以 目前 这 项 单 碱 基 编辑 技术
应用 在 临床 是 不 安全 的
我们 的 成果 也 顺利 地 发表 在 《 科学 》 杂志 上
指座 我们 成果 一 发表 之后 席 人文 · 科技 · 白日梦
国内外 两 家 公司 正在 推向 临床 的 两 个 项目
就 被迫 终止 了
大家 可以 想象
一旦 它们 上 了 临床 之后
其实 它 会 对 细胞 造成 大量 的 脱 靶
病人 早期 可能 可以 受益
但是 可能 过 了 几 年 之后
后座 都 会 变为 癌症 的 高发 人群 席 人文 · 科技 · 白日梦
而 就 在 前 几 天
《 Nature 》 杂志 报道
和 我们 课题组 未 发表 的 成果 也 发现
它 不仅 能 造成 DNA 的 脱 靶
而且 还 会 造成 大量 RNA 的 脱 靶
说明 这 项 技术 其实 现在 是 不 完善 的
不 完善 其实 大家 不 用 悲观
从 好 的 一 方面 讲 也 给 了 我们 中国
不论是 科学家 也好 企业 也 好 一 个 机会
一 个 什么 机会 呢
就 是 我们 能够 建立 行业 的 新 标准
开发 出 更 高 更 安全 的 基因 编辑 工具
如果 我们 能够 在 这 场 竞争 中 打 赢 的话
我们 就 很 可能 打破
欧 美 科学家 基因 编辑 核心 专利 的 封锁
来到 这 之前
我 只 知道 一 席 是 关注 于 科学 和 人文
今天 刚刚 听说 还 有 个 白日梦
其实 我 个人 也 是 一 个 白日梦
就 是 我 忽悠 了 我 几 个 学生 跟 我 一起 做 白日梦
其实 我们 的 梦想 很 简单
就 是 想 亲手 在 自己 手 中 做出 一 个 罕见 药
亲手 交到 病人 的 手 中
这样 的话 我们 就 不 会 在
收到 病人 一 封 封 邮件 的 时候 爱莫能助
我们 还 有 一 个 更 大 的 白日梦
就 是 希望 将 这个
建成 一 个 罕见 病 药物 研发 的 平台
让 更 多 的 人 跟 我们 一起 做梦
大家 刚刚 也 说 了
有 7000 种 罕见 病
可能 我们 这 一辈子 都 做 不 完
就 希望 我们 梦 醒 的 时候
就 不 是 90% 的 罕见 病 没有 药物 了
就 希望 绝大多数 的 罕见 病
都 有 各自 的 相应 的 基因 药物
最后 给 大家 讲 一下
就 是 基因 编辑 技术
如果 用 在 不 好 的 方面 也 会 产生 非常 不 好 的 影响
基因 编辑 婴儿 事件
不论是 在 国内 还是 国外
在 科学家 还是 在 社会 还是 在 政府
其实 大家 都 有 一致 的 观点
就 是 坚决 反对 这 类 事件 的 发生
所以 说 基因 编辑 工具 本身 没有 错误
而 我们 科学家 所 做 的 就 是
希望 把 这个 工具 越 磨 越 锋利
越来越 高效 越来越 准确
到底 它 是 变成 了 天使 还是 魔鬼
就 在于 我们 大家 的 选择
最后 谢谢 大家
